यह नई दवा उच्च ऊंचाई पर रहने के स्वास्थ्य प्रभावों की नकल करती है

SCIENCE/विज्ञानं :  ग्लेडस्टोन इंस्टीट्यूट्स, यूनिवर्सिटी ऑफ कैलिफोर्निया सैन फ्रांसिस्को और फार्मास्युटिकल कंपनी मेज़ थेरेप्यूटिक्स की एक अमेरिकी टीम की रिपोर्ट के अनुसार, हाइपोक्सीस्टैट नामक नई दवा ने अपने मस्तिष्क में बहुत अधिक ऑक्सीजन वाले चूहों के जीवनकाल को 4 गुना तक बढ़ा दिया।

उनके प्रूफ-ऑफ-कॉन्सेप्ट प्रयोग में, दवा तब भी काम करती है जब इसे न्यूरोडीजेनेरेशन के अंतिम चरण में चूहों को दिया जाता है, जहां मस्तिष्क के घाव व्यापक होते हैं और कुछ जानवर मौत के कगार पर होते हैं। उन्नत क्षति को उलट दिया गया, और आंदोलन, मांसपेशियों की कमजोरी और समन्वय की हानि में सुधार हुआ। लेह सिंड्रोम एक दुर्लभ, प्रगतिशील बीमारी है जहां माइटोकॉन्ड्रिया शरीर के ऑक्सीजन का पर्याप्त तेज़ी से उपयोग नहीं कर सकता है। ऊतकों में ऑक्सीजन का निर्माण क्षति और अंततः कोशिका मृत्यु का कारण बन सकता है। लेह सिंड्रोम वाले बच्चे अक्सर जीवन के पहले कुछ वर्षों के भीतर ही मर जाते हैं। केवल 20 प्रतिशत ही 20 वर्ष की आयु तक जीवित रहते हैं।

आमतौर पर, साँस द्वारा ली गई ऑक्सीजन का 2 प्रतिशत शरीर के माइटोकॉन्ड्रिया में चला जाता है – जिसे ऊर्जा उत्पादन के लिए ऑक्सीजन का उपयोग करने की क्षमता के कारण कोशिका के ‘पावरहाउस’ के रूप में जाना जाता है। लेकिन उच्च ऊंचाई वाले क्षेत्रों में, शरीर इस तरह से स्थानांतरित हो जाता है कि ऑक्सीजन रक्तप्रवाह से ऊतकों तक आसानी से नहीं पहुँच पाती।

2016 में एक अभूतपूर्व प्रयोग में, शोधकर्ताओं ने पाया कि लेह सिंड्रोम वाले माउस मॉडल के लिए, कम ऑक्सीजन वाले वातावरण में रहने से न केवल मस्तिष्क क्षति को रोका जा सकता है; बल्कि इसे उलट भी दिया जा सकता है। 2017 और 2019 में चूहों पर किए गए आगे के अध्ययनों ने उन उल्लेखनीय परिणामों की पुष्टि की। यह स्पष्ट नहीं है कि लेह सिंड्रोम वाले मनुष्य कम ऑक्सीजन वाले वातावरण में उसी तरह प्रतिक्रिया करते हैं या नहीं। लेकिन यूनिवर्सिटी ऑफ़ कैलिफ़ोर्निया सैन फ़्रांसिस्को (UCSF) की बायोकेमिस्ट ईशा जैन और उनके सहकर्मी पहले से ही उन प्रभावों की नकल करने का तरीका खोज रहे हैं।

कुछ एथलीट जब उच्च ऊंचाई वाली स्पर्धाओं के लिए प्रशिक्षण लेते हैं, तो हाइपोबैरिक चैंबर में सोने के विपरीत, एक दवा जो शरीर को पहाड़ों की तरह काम करने के लिए प्रेरित करती है, वह लगभग पूरे दिन काम कर सकती है, जिससे व्यक्ति अपने सामान्य कामों को करने के लिए स्वतंत्र हो जाता है, चाहे वह अंदर हो या बाहर।”इस बीमारी से पीड़ित हर मरीज के लिए पहाड़ों पर जाना व्यावहारिक नहीं है,” जैन कहते हैं, जो तीनों शोधपत्रों और वर्तमान अध्ययन के लेखक हैं। “लेकिन यह दवा मरीजों को समान लाभ प्रदान करने का एक नियंत्रित और सुरक्षित तरीका हो सकता है।”

जैन पहले मेज़ थेरेप्यूटिक्स के लिए एक सलाहकार थीं, जिन्होंने इस हाइपोक्सीस्टैट अध्ययन को प्रायोजित किया था, और उनके पास हाइपोक्सिया थेरेपी से संबंधित पेटेंट हैं। उन्होंने और उनके सहयोगियों ने परिकल्पना की कि लाल रक्त कोशिकाओं को रक्तप्रवाह में अधिक ऑक्सीजन ले जाने के लिए मजबूर करके, जैसा कि वे उच्च ऊंचाई वाले वातावरण में करते हैं, शरीर के ऊतकों में उतारी जाने वाली ऑक्सीजन की मात्रा कम हो जाएगी।

2017 में, शोधकर्ताओं ने GBT-440 या वॉक्सेलॉटर नामक एक दवा की खोज की, जो ऑक्सीजन को बांधने के लिए लाल रक्त कोशिका प्रोटीन हीमोग्लोबिन की आत्मीयता को बढ़ाती है। जब जैन और उनकी टीम ने बायोकेमिस्ट स्काईलर ब्लूम के नेतृत्व में मानव लाल रक्त कोशिकाओं को GBT-440 के साथ इनक्यूबेट किया, तो उन्होंने देखा कि कोशिकाओं ने हीमोग्लोबिन के लिए अपनी आत्मीयता 75 प्रतिशत तक बढ़ा दी। अपने परिणामों से उत्साहित होकर, शोधकर्ताओं ने GBT-440 जैसा एक और यौगिक पाया और इसे हाइपोक्सीस्टैट नाम दिया। हाइपोक्सीस्टैट के साथ इलाज किए गए लेह सिंड्रोम वाले चूहों में मस्तिष्क क्षति में महत्वपूर्ण कमी देखी गई, जो नीचे दी गई छवि में घावों के हरे मार्करों द्वारा दिखाया गया है।

बीमारी के बाद के चरणों में भी, इस दवा की एक दैनिक खुराक ने चूहों के जीवनकाल को बहुत बढ़ा दिया और मस्तिष्क में व्यापक क्षति को उलट दिया। अध्ययन के लेखकों ने निष्कर्ष निकाला कि “उन्नत पैथोलॉजी को उलटने की यह क्षमता हाइपोक्सीस्टैट और संबंधित यौगिकों को माइटोकॉन्ड्रियल रोगों के लिए आशाजनक चिकित्सीय उम्मीदवारों के रूप में स्थापित करती है, जहाँ प्रारंभिक निदान और हस्तक्षेप अक्सर चुनौतीपूर्ण होते हैं।” शोध दल अब हाइपोक्सीस्टैट के दूसरे-पीढ़ी के संस्करण की खोज कर रहा है जो प्राइमेट मॉडल या मानव नैदानिक ​​परीक्षणों में बेहतर रूप से अनुवाद कर सकता है। जैन कहते हैं, “बीमारी के लिए गैस-आधारित उपचार वास्तव में अद्वितीय हैं, और उन्हें दवाओं में बदलना एक नई, असामान्य अवधारणा है।” “हम यह देखने के लिए उत्साहित हैं कि यह आशाजनक रणनीति हमें कहाँ ले जाती है।” अध्ययन सेल में प्रकाशित हुआ था।

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